为什么甲状腺功能低下患儿要终生服药甲状腺功能低下的小孩多数是体内甲状腺不发育（没有甲状腺或只有很少的甲状腺组织），少数病儿是发育不全的异位甲状腺，还有的是因为甲状腺上皮细胞内合成甲状腺素的酶有先天缺陷，使甲状腺素合成障碍。另有部分病儿是由于下丘脑或垂体分泌的促甲状腺释放激素和促甲状腺激素不足或者是甲状腺对促甲状腺激素无反应而发生这种疾病。总之，这些原因都是体内有缺陷，而至目前为止还没有任何药物能改善或纠正这些缺陷，因此只能靠供给外源性的激素来代替体内的不足，使小儿体内的各种生理功能恢复正常。外源性的供应一旦停止，体内的这些正常生理功能就不能维持，就会再度出现临床症状。因此，这种病人服用外源性的激素即甲状腺素需要坚持终生。临床常用的药物是甲状腺素，它是甲状腺的提取物制成的片剂，每片含量为40mg和60mg两种。国外人工合成的有左旋甲状腺素钠盐（简称I-T4）和左旋三碘甲状腺原氨酸钠（简称I-T3）。

I-T3的活性为I-T，的4倍。国内常用的甲状腺素片，用量应依据病情轻重、年龄大小决定，从小量开始，逐渐调整用量。开始剂量（每天）：6个月以下，5~10mg；6个月~1岁，10~15mg；1岁以上，20~30mg。以后每1~3周增加一次剂量，每次每日增加5~10mg，直至症状好转改成维持量。一般维持量每天为，1岁以下，20~40mg；1~3岁，40~60mg；3~6岁60~80mg；6~10岁80~120mg；10岁以上小儿服120~160mg。该药每日一次服用或分两次服用都可以。到青春期以后，适当减少用量，但不可停药。经过上述治疗，病儿身体发育一般可以达到较好水平，大约有80%左右的病儿在治疗后2年左右可以达到同年龄正常水平。如果不满意常说明用量不足。