为什么前列腺素E能治疗小儿紫绀型先心病严重的紫绀型先天性心脏病死亡率极高，多在出生后一年内死亡，约半数在出生一个月内死亡。死亡的主要原因是低氧血症、代谢性酸中毒和充血性心力衰竭。新生儿阶段手术危险性极大，故对医生素质、设备条件和麻醉水平的要求都非常高。

除手术外唯一的治疗是增加动脉血氧饱和度，这些方法包括气囊房室间隔切开，静点前列腺素E1以维持动脉导管、卵圆孔不关闭，藉此来达到扩大动脉血混合的机率和提高外周血氧饱和度，延长患儿生命，争取手术根治时机。最常见的是完全性大动脉转位，即主动脉从右心室发出，肺动脉从左心室发出，体循环和肺循环之间互不沟通，未经氧和的静脉血经右心室射入动脉。病人的生存则依赖心房间隔缺损，心室间隔缺损，卵圆孔未闭或开放性动脉导管。病人生后即有明显紫绀。由于低氧血症、代谢性酸中毒，患儿十分衰弱，进食困难、气短、咳嗽，常于出生4个月内出现心力衰竭，平均3~11个月内死亡。一般性支持疗法，如给氧、强心、利尿、补充铁剂都难以奏效。使用前列腺素E1可防止卵圆孔和动脉导管关闭，这样就可维持左右心间交通，提高动脉血氧饱和度。如果配合上述疗法做房间隔气囊切开术，可进一步扩大左、右心之间血液混合容积，提高动脉血氧饱合度前列腺素E1每日剂量为0.05~0.1mg/kg。单纯使用房间隔气囊切开，心房间交通只能维持6~9个月；加用前列腺素E2长期用药，可长期维持心房间交通和不使动脉导管关闭，动脉血氧饱和度可由60%左右升高至75%，足以维持患儿生命，直到少儿阶段进行根治手术，可望获得良好效果。对其他紫绀性心脏病也可应用前列腺素E1，对于防治充血性心力衰竭，防止代谢性酸中毒，弥漫性血管内凝血，都具有一定疗效。